Верхняя строка
Ученые из Китая использовали редактирование гена Crispr для восстановления зрения у слепых мышей. исследовать опубликовано в пятницу в Журнал экспериментальной медициныеще одно достижение, которое сигнализирует о потенциальных применениях на людях, поскольку ученые пытаются решить сложные этические проблемы, которые поднимает революционная технология.
Исследователи восстановили зрение у мышей с генетическим заболеванием.
Ключевые факты
Ученые успешно восстановили потерю зрения у мышей с пигментным ретинитом, наследственным генетическим заболеванием. состояние это заставляет клетки сетчатки медленно разрушаться с течением времени и является одной из основных причин слепоты во всем мире.
Для этого, по словам ученых, они разработали новый инструмент Crispr и использовали его для исправления генетической мутации, ответственной за потерю зрения.
По словам исследователей, мыши сохраняли зрение даже в пожилом возрасте, которые оценивали их зрительные способности с помощью различных поведенческих тестов, в том числе способности выбираться из водного лабиринта.
Хотя технология Crispr уже использовалась для восстановления зрения у слепых мышей, Кай Яо, один из исследователей, участвовавших в исследовании, и профессор Уханьского университета науки и технологий в Китае, рассказал Форбс используемые инструменты не смогут эффективно исправить многие генетические причины слепоты у людей, в том числе пигментный ретинит.
Яо сказал, что более универсальный инструмент Crispr, разработанный им и его коллегами, способен «выполнять любой тип редактирования в любом месте генома» и предоставляет «гораздо более убедительные доказательства» разнообразных возможных применений редактирования генов для лечения. болезнь.
Он «может быть одним из самых мощных доступных инструментов редактирования генома», — добавил он.
На что обратить внимание
«Воодушевлен результатами исследования», — сказал Яо. Форбс он и другие исследователи стремятся протестировать инструмент против других типов пигментного ретинита, который может быть вызван мутациями в более чем 100 различных генах. Однако до человеческих приложений еще далеко. «Предстоит еще много работы, чтобы решить проблемы безопасности и обеспечить эффективность, прежде чем эту систему можно будет безопасно и эффективно использовать на людях», — пояснил Яо.
Ключевой фон
Crispr, сокращение от сгруппированных коротких палиндромных повторов с регулярными промежутками, является мощным инструментом редактирования генов и одним из самых хвалебных нововведений в современной биологии. Системы Crispr, полученные из бактериальной иммунной системы и часто сравниваемые с парой генетических ножниц, позволяют ученым точно изменять ДНК в определенных местах. Теоретически возможности его использования практически безграничны, и менее чем за десятилетие он изменил науки о жизни. Он уже широко применяется в таких областях, как медицина и сельское хозяйство, для лечения, лечения и профилактики болезней, повышения производительности и даже воскресить вымершие животные. это уже происходит проверено в людях и — к международному возмущению — использовались для создания очень первый дети с отредактированными генами.
Большое количество
1 из 4000. Именно столько людей в США страдают пигментным ретинитом, исследовать оценки. Заболевание также известно как наследственная дистрофия сетчатки.
Дальнейшее чтение
CRISPR, 10 лет спустя: учимся переписывать кодекс жизни (Нью-Йорк Таймс)
Помимо младенцев CRISPR: как продвигается редактирование генома человека после скандала (Природа)